Khondrion, ein führendes pharmazeutisches Unternehmen, das sich
mit Kleinmolekül-Therapeutika für mitochondriale Krankheiten in der
klinischen Phase beschäftigt, gab heute die Veröffentlichung eines
wissenschaftlichen Artikels bekannt, in dem über die Entwicklung und
einzigartige Wirkungsweise von KH176 berichtet wird, einem im
klinischen Stadium befindlichen Arzneimittelkandidaten für die
Behandlung von mitochondrialen Krankheiten.
Informationen zur Studie
Die Arbeit wurde vom Team für Forschung und Entwicklung von
Khondrion in Zusammenarbeit mit Inoviem Scientific und dem Radboud
University Medical Center durchgeführt. Die Ergebnisse wurden in
Scientific Reports
(http://www.nature.com/articles/s41598-018-24900-3) veröffentlicht.
KH176 ist ein oral bioverfügbares kleines Molekül, das sich bei
Khondrion in Entwicklung befindet und der Behandlung von
mitochondrialen (oder damit in Verbindung stehenden) Krankheiten
dienen soll. Die vorliegende Studie berichtet über die frühe
Entwicklung und Auswahl von KH176 als Lead-Kandidat von Khondrion und
erklärt im Weiteren seine Wirkungsweise in den Primärzellen, die von
mitochondrialen Patienten entnommen wurden. "Erhöhtes Vorkommen von
reaktiven Sauerstoffarten (ROS) und eine hohe Empfindlichkeit
gegenüber Redox-Stress sind zwei häufige zelluläre Folgen der
mitochondrialen Erkrankung. Interessanterweise konnten wir an
mehreren von Patienten entnommenen Zellen demonstrieren, dass KH176
ein attraktiver Kandidat ist, um beide pathologischen Phänotypen zu
korrigieren, was sein einzigartiges Potenzial für diese
Patientengruppe illustriert", sagt Dr. Julien Beyrath, Chief
Operating Officer bei Khondrion und Hauptautor der Studie. KH176
zeigt eine duale Wirkungsweise, die sowohl auf ROS- als auch
Redox-Störungen abzielt. "Mit modernster
Ziel-Dekonvolutionstechnologie konnten wir das Enzym Peroxiredoxin
als primäres und neuartiges Ziel von KH176 identifizieren", fügte Dr.
Beyrath hinzu. Die Forschung ist im Gange, um den genauen molekularen
Mechanismus der Interaktion von KH176 mit dem Enzym Peroxiredoxin zu
erkunden, was dem Forschungs- und Entwicklungsteam von Khondrion
helfen wird, seine Arzneimittelkandidaten weiter zu verbessern. "Die
vorgestellten Ergebnisse zeigen das Potenzial von KH176, als ein
einzelnes Molekül nicht nur bei einer großen Gruppe von heterogenen
mitochondrialen Erkrankungen Wirkung zu zeigen, sondern auch bei
anderen Krankheiten mit zugrunde liegenden ROS- und Redox-Störungen",
fügt Prof. Dr. Jan Smeitink, CEO von Khondrion und der letzte Autor
der Studie, hinzu.
Über KH176
Es wurde bereits nachgewiesen, dass KH176 bei einem relevanten
Maus-Modell der Leigh-Krankheit, einer der schwersten mitochondrialen
Krankheiten, spezifische pathologische Phänotypen retten kann. (De
Haas, Scientific Reports, 15.09.2017;7(1):11733
(https://www.nature.com/articles/s41598-017-09417-5)). Khondrion
berichtete auch, dass KH176 ein günstiges Pharmakokinetik-Profil und
ein akzeptables Sicherheitsprofil bei randomisierten,
placebokontrollierten doppelblinden klinischen Studien der Phase I
demonstrierte, die an gesunden männlichen Freiwilligen durchgeführt
wurden. (Koene et al, Orphanet Journal of Rare Diseases,
16.10.2017;12(1):163
(https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-017-0715-0)).
Die Wirksamkeit und die Sicherheit von KH176 wurden bei der
KHENERGY Studie ausgewertet, einer explorativen Phase-II-Studie mit
oraler Gabe von KH176 bei Patienten mit m. 3243A > G
multisystematischen mitochondrialen MELAS- und MIDD-Syndromen und
gemischten Phänotypen. Basierend auf dem Ergebnis der KHENERGY-Studie
(siehe frühere Pressemitteilung (http://www.khondrion.com/News-detail
/4053/59659/Khondrion-presents-Phase-II-KHENERGY-trial-data.html?publ
icationdate=True)) bereitet das Unternehmen ein zentrales Programm
vor, um die potenziellen Vorteile von KH176 bei Patienten mit der
mitochondrialen Erkrankung zu bestätigen.
Über Khondrion
Khondrion ist ein führendes klinisch-pharmazeutisches Unternehmen
mit Schwerpunkt auf der Entwicklung von Kleinmolekül-Therapeutika für
mitochondriale (und damit in Verbindung stehende) Krankheiten.
Zurzeit wird gerade das Potenzial von mehreren Leitstrukturen als
neue Behandlungsmodalität für die mitochondriale Erkrankung
erforscht. Khondrions KH176 wurde in Europa die
Orphan-Drug-Bezeichnung (ODD) für die Leigh-Krankheit und das
MELAS-Syndrom verliehen und in den USA für alle vererblichen
mitochondrialen Atemwegserkrankungen. Khondrion hat Kooperationen mit
Patientenorganisationen, Patienteninteressengruppen, Sachverständigen
von Universitätszentren und Forschungsgruppen auf der ganzen Welt
aufgebaut. Das Unternehmen wird von den niederländischen Stiftungen
Energy4All, Join4Energy, Road4Energy, Ride4Kids, Tim Foundation, dem
Zeldzame Ziekten Fonds sowie nationalen und europäischen Regierungen
unterstützt. Khondrion ist in einer starken Position, was sein
geistiges Eigentum betrifft, und schützt sein Portfolio an neuen
Produkten über bewilligte und mehrfache, breit angelegte
Patentanmeldungen. Weitere Informationen erhalten Sie hier:
http://www.khondrion.com
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Die Risiken und Unsicherheiten umfassen, sind aber nicht beschränkt
auf: Herausforderungen und Unsicherheiten bei der Produktentwicklung,
einschließlich der Unsicherheiten des klinischen Erfolges und des
Zeitplans für die Verfügbarkeit von KH176. Während wir uns
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