Völlig kostenlos für die betroffene Familie ermöglichte das
Cryo-Save-Programm, diese als seltene Krankheit klassifizierte,
angeborene Anämie mit Stammzellen aus Nabelschnurblut zu behandeln.
Ein vierjähriger Junge wurde mit einer Stammzelltransplantation
aus dem Nabelschnurblut seiner Schwester gegen
Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) behandelt. Die Transplantation wurde am
25. April im Krankenhaus "Hospital del Niño Jesús" in Madrid, einem
der wichtigsten pädiatrischen Krankenhäuser in Spanien, durchgeführt.
Es ist die erste Transplantation, die in diesem Land zur Behandlung
von DBA mit einer kryokonservierten Probe aus einer Familienbank
durchgeführt wurde, in diesem Fall aus der grössten
Familien-Stammzellenbank in Spanien, Crio-Cord, einer
Tochtergesellschaft der Cryo-Save Group. Diese Behandlung wurde dank
dem kostenfreien Spendenprogramm von Cryo-Save durchgeführt, das eine
kostenlose Einlagerung von Nabelschnurblut und Stammzellen aus
Nabelschnurgewebe für Familien bietet, die ein Familienmitglied
haben, bei dem eine mit Stammzellen behandelbare Krankheit
diagnostiziert wurde.
Die Transplantation war erfolgreich und man erwartet eine normale
Genesung des Kindes. Diese bahnbrechende Behandlung in Spanien kann
der Beginn einer radikalen Verbesserung der Lebensqualität für den
Jungen sein, der seit seiner Geburt regelmässige Transfusionen von
roten Blutkörperchen benötigte. "Bis zu dieser Transplantation wurde
unser Leben von diesen Transfusionen bestimmt. Wir könnten kaum
glücklicher sein, denn jetzt kann unser Sohn ein völlig normales
Leben führen", sagte Elena, die Mutter des Jungen. Die Eltern hatten
von dieser Behandlungsmöglichkeit erst erfahren, als Elena schwanger
war. Ihre Tochter wurde zur Spenderin des Nabelschnurblutes. Die
Familie zögerte keinen Augenblick. "Wir hatten die Chance, unseren
Sohn zu heilen, wenn die Probe kompatibel wäre, und wir konnten uns
diese Gelegenheit nicht entgehen lassen", so Elena. "Unsere Tochter
wird sicher sehr froh darüber sein, wenn sie erfährt, dass es ihrem
Bruder dank ihr besser geht", fügte sie hinzu.
"Diamond-Blackfan-Anämie ist eine angeborene Erkrankung, die
verhindert, dass das Knochenmark rote Blutkörperchen produziert, die
man braucht, um Sauerstoff durch den Körper zu transportieren",
erklärte Dr. Luis Madero, Leiter der Abteilung für Onkohämatologie am
Krankenhaus Hospital Niño Jesús in Madrid. Dr. Luis Madero ist der
Arzt, der die Transplantation durchführte. Bis vor Kurzem bestanden
die Hauptbehandlungen aus regelmässigen Transfusionen von roten
Blutkörperchen, was die Lebensqualität des Patienten deutlich
einschränkt, und aus einer langfristigen Kortikosteroid-Therapie, die
nicht in allen Fällen toleriert wird.
"Die Transplantation von Stammzellen aus Nabelschnurblut, vor
allem zwischen Geschwistern, ist jetzt eine empfohlene
Behandlungsoption für bestimmte Arten von hämatologischen
Krankheiten, wie zum Beispiel diese Anämie. Die Vorteile im Vergleich
zu anderen Behandlungen für diese Krankheit sind klar", bekräftigte
Dr. Madero. Dies wird durch einige Studien bestätigt. [i], [ii]
Kostenloses Spendenprogramm
Sobald sie von der Familienbank informiert wurden, dass es eine
Behandlungsmöglichkeit gab, entschied sich die Familie des Kindes für
das "kostenlose Spendenprogramm" von Crio-Cord. "Crio-Cord klärte uns
über die Existenz dieses Programms auf, als wir anriefen, um uns über
die Lagerung von Nabelschnurblut unserer Tochter zu informieren. Da
wir die Anforderungen erfüllten, leiteten wir die diversen Verfahren
ein, und sobald wir in das Programm angenommen wurden, erfuhren wir
die gute Nachricht, dass unsere Kinder kompatibel waren", sagte
Elena. "Darüber hinaus bekamen wir dank des Programms die Diagnose
der Krankheit bestätigt, die bis dahin nicht klar war", fügte sie
hinzu. Dr. Luis Madero koordinierte alle Tests, die an dem Patienten
und seiner Schwester durchgeführt wurden.
Das kostenlose Spendenprogramm deckt auch den gesamten Prozess ab,
der durchgeführt werden muss, damit die Transplantation stattfinden
kann: die Analysen der Probe, die nötig sind, um sicherzustellen,
dass sie mit dem zu behandelnden Patienten kompatibel ist; die
Koordinierung der Behandlung und des Transports der Probe von der
Lagerstätte der Cryo-Save Group in Belgien zum Krankenhaus, in dem
die Behandlung stattfinden soll - alles das ist innerhalb der
Europäischen Union kostenlos.
Um sich für das Programm zu qualifizieren, muss bei einem
Familienmitglied eine Krankheit diagnostiziert worden sein, die
derzeit mit Stammzellen behandelbar ist. Dieses Familienmitglied muss
ein Verwandter ersten Grades im Verhältnis zum neugeborenen Kind
sein, dessen Stammzellen genutzt werden sollen, und es muss ein
Gutachten eines Onkologen oder Hämatologen vorliegen, der die
Stammzellentherapie empfiehlt. Wenn die Teilnahme am Programm
genehmigt wird, erhält die Familie das Zubehör für die Entnahme des
Blutes. Zum Zeitpunkt der Geburt wird die Probe entnommen und danach
verarbeitet und gelagert, bis sie benötigt wird - das alles ist
völlig kostenlos.
"Wir sind sehr stolz darauf und freuen uns, dass wir zur Linderung
des Leids dieser Familie beigetragen haben. Cryo-Save will sein
Engagement für die Entwicklung und das Wohl der Gesellschaft
demonstrieren, und zwar nicht nur durch Programme der Zusammenarbeit
mit Wissenschaftlern und Universitäten, sondern auch durch die
direkte Unterstützung von Familien in Not durch dieses Programm",
sagte Arnoud van Tulder, der CEO von Cryo-Save.
Diamond-Blackfan-Anämie
Die Inzidenz der DBA bei der europäischen Bevölkerung beträgt
circa 1 Erkrankung auf 150.000 Personen pro Jahr. Diese seltene
Krankheit, die beide Geschlechter gleichermassen betrifft, wird in
der Regel in den ersten zwei Lebensjahren erkannt. Die Hauptsymptome
sind Blässe und Atemnot, besonders während des Fütterns oder
Stillens.
Die Hälfte aller Patienten mit DBA weisen eine geringe
Körpergrösse auf und haben angeborene Anomalien, am häufigsten
kraniofaziale und urogenitale Anomalien sowie Daumenanomalien. Bei
DBA-Patienten besteht ein hohes Risiko, dass sie an Leukämie und
Krebs erkranken. DBA ist eine Erbkrankheit mit autosomalem,
dominantem Muster und variabler Penetranz. Bisher wurden die
Mutationen, die die Krankheit verursachen, bei 40-45 % der Patienten
festgestellt.
Die Diagnose kann durch die Familiengeschichte, die assoziierten
Fehlbildungen und erhöhte Konzentrationen von Adenosindeaminase (ADA)
in den Erythrozyten bestätigt werden. Bei familiären Fällen liegt das
Rezidivrisiko bei 50 %. In allen Fällen ist eine sorgfältige
Ultraschallüberwachung während der Schwangerschaft ratsam, da eine
Schwangerschaft, bei der das Baby von DBA betroffen ist, für Mutter
und Kind als Risikoschwangerschaft gilt. Der Schweregrad der
Krankheit hängt von der Qualität der erhaltenen Pflege und dem
Ansprechen auf die Behandlung ab.
Über Cryo-Save
Cryo-Save, die führende internationale Familien-Stammzellenbank,
lagert mehr als 225.000 Proben von Nabelschnurblut und
Nabelschnurgewebe ein. Seit der ersten erfolgreichen
Nabelschnurblut-Transplantation im Jahr 1988 wird Blut aus der
Nabelschnur erfolgreich bei der Behandlung von mehr als 70
lebensbedrohlichen Krankheiten eingesetzt, einschliesslich Leukämie,
Lymphknotenerkrankungen, Sichelzellenanämie, der aplastischen Anämie
und anderen Bluterkrankungen. Transplantationen von
Nabelschnurstammzellen sind als Alternative zur
Knochenmarktransplantation anerkannt und bis dato wurden weltweit
mehr als 25.000 Transplantationen von Nabelschnurstammzellen
durchgeführt, wobei diese Stammzellen für nicht verwandte Empfänger,
Familienmitglieder und in einigen Fällen für den Patienten selbst
genutzt wurden. Cryo-Save lagert mithilfe von Kryokonservierung
Proben aus über 70 Ländern von sechs Kontinenten in hochmodernen
Verarbeitungs- und Lagerungseinrichtungen in Belgien, Deutschland,
Dubai, Indien und Südafrika ein. http://www.cryo-save.com/group
i. Renata Bizzetto et al. Outcomes after related and unrelated
umbilical cord blood transplantation for hereditary bone marrow
failure syndromes other than Fanconi anemia. (Ergebnisse von
Nabelschnurblut-Transplantationen an verwandte und nicht verwandte
Empfänger bei erblichen Fehlfunktionssyndromen des Knochenmarks
ausser der Fanconi-Anämie.) Haematologica. Januar 2011; 96(1):
134-141.
ii. Roy V et al. Bone Marrow Transplantation for Diamond-Blackfan
Anemia. Biology of Blood and Marrow Transplantation
(Knochenmarktransplantation bei Diamond-Blackfan-Anämie. Biologie der
Blut- und Knochenmarktransplantation.)11:600-608 (2005)_ 2005
American Society for Blood and Marrow Transplantation
Pressekontakt:
Weitere Informationen: Kontaktieren Sie für weitere
Informationen zu der Pressemitteilung Cherie Daly, MD, Medical
Advisor bei
Cryo-Save - cherie.daly@cryo-save.com (+41-55-222-02-56).
